Nhiều bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng (MS) thường gặp phải tình trạng co cứng cơ, khiến cơ bắp chống lại việc bị kéo giãn, dẫn đến đau đớn, suy giảm chức năng, giảm khả năng vận động và chất lượng cuộc sống kém hơn. Hiện tại, không có phương pháp chữa trị thực sự cho tình trạng co cứng cơ, nhưng nó thường được quản lý bằng các phương pháp điều trị khác nhau dựa trên nhu cầu của mỗi người, bao gồm cả thuốc uống và tiêm.

Viện Thần kinh học Gardner của Đại học Cincinnati hiện đang là địa điểm thử nghiệm cho một thử nghiệm lâm sàng mới, kiểm tra một loại thuốc uống giúp tăng cường các phân tử tự nhiên trong cơ thể để giúp cơ bắp thư giãn như một phương pháp điều trị co cứng cơ ở bệnh nhân MS. Loại thuốc này được thiết kế để ức chế hai enzyme phân hủy endocannabinoids, monoacylglycerol lipase (MAGL) và fatty acid amide hydrolase (FAAH), cho phép endocannabinoids giúp điều chỉnh các cơ co cứng quá mức.

TS. Shahla Hosseini, giáo sư adjunct của Y học Vật lý và Phục hồi chức năng tại Bộ môn Thần kinh học và Y học Phục hồi chức năng của Đại học Cincinnati, cho biết: ‘Các bác sĩ điều trị co cứng cơ có số lượng thuốc hạn chế để lựa chọn. Trong 20 đến 30 năm qua, chúng tôi chưa thấy sự phát triển của các loại thuốc uống hiệu quả mới để điều trị co cứng cơ tại Hoa Kỳ.’

Cơ thể tự nhiên sản xuất các phân tử gọi là endocannabinoids giúp cơ bắp thư giãn và đóng vai trò trong các chức năng khác, bao gồm điều chỉnh tâm trạng, đau đớn và giấc ngủ. Các thử nghiệm lâm sàng sẽ tuyển dụng khoảng 200 người mắc bệnh MS tại nhiều địa điểm để ngẫu nhiên sử dụng một trong ba liều thuốc thử nghiệm hoặc giả dược hàng ngày trong sáu tuần. Một giai đoạn tùy chọn bổ sung sáu tuần sẽ so sánh tác động của chỉ ba liều khác nhau đối với việc điều trị co cứng cơ.

Nếu loại thuốc thử nghiệm này được chứng minh là hiệu quả trong nghiên cứu này đối với những người tham gia mắc bệnh MS, nó có thể cho thấy tiềm năng sử dụng rộng rãi hơn như một công cụ khác cho các bác sĩ lâm sàng ngoài các phương pháp điều trị hiện tại như kéo giãn, yoga, tiêm toxin botulinum và liệu pháp vật lý và nghề nghiệp.

Hiện tại, các bác sĩ thường sử dụng các phương pháp điều trị co cứng cơ hiện có, bao gồm thuốc uống và tiêm, để giúp giảm triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân MS. Tuy nhiên, với sự phát triển của loại thuốc thử nghiệm này, có thể có thêm một lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh nhân MS trong tương lai.

Các nhà nghiên cứu tại Singapore đã đạt được một bước đột phá trong việc tìm kiếm phương pháp điều trị mới cho hai nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa trên toàn cầu. Một loại thuốc điều trị ung thư do Singapore phát triển, được gọi là PRL3-zumab, đã thể hiện tiềm năng trở thành một giải pháp mới trong điều trị thoái hóa điểm vàng thể ướt do tuổi tác (AMD) và bệnh võng mạc tiểu đường.

Nghiên cứu tiền lâm sàng, được công bố trên tạp chí Nature Communications, đã chỉ ra rằng PRL3-zumab có khả năng cầm máu hiệu quả cho các mạch máu bị tổn thương. Đây là nguyên nhân chính gây mất thị lực trong các bệnh lý trên. Hiện tại, những bệnh nhân mắc các bệnh lý đe dọa thị lực thường phải tiêm trực tiếp vào mắt hằng tháng, một thủ thuật có thể dẫn đến nhiễm trùng và tổn thương thủy tinh thể.

Đáng chú ý, khoảng 45% số bệnh nhân không đáp ứng đầy đủ với các phương pháp điều trị hiện nay. Điều này tạo ra nhu cầu cấp thiết cho các phương pháp tiếp cận thay thế. PRL3-zumab nổi lên như một giải pháp tiềm năng, khác biệt với các liệu pháp điều trị hiện tại ở chỗ có thể được tiêm vào tĩnh mạch. Thuốc này đã giúp làm giảm tới 86% hiện tượng rò rỉ mạch máu so với tiêm nội nhãn.

Nhóm nghiên cứu đang chuẩn bị cho các thử nghiệm trên người sau khi được Cơ quan Khoa học Y tế Singapore (HSA) phê duyệt. Dự kiến, các thử nghiệm này sẽ bắt đầu vào cuối năm nay. Đây sẽ là một cột mốc quan trọng trong việc đánh giá tiềm năng của PRL3-zumab trong điều trị nhãn khoa tại Singapore.

Trước đó, PRL3-zumab đã hoàn thành thử nghiệm giai đoạn II trên bệnh nhân ung thư với hồ sơ an toàn thuận lợi. Giáo sư Qi Zeng, nhà khoa học chính cấp cao tại Viện Sinh học Phân tử và Tế bào A*STAR và là người sáng lập công ty công nghệ sinh học địa phương Intra-ImmuSG, đã chia sẻ về khám phá này: ‘Khám phá này cho thấy những nghiên cứu khoa học cơ bản có thể dẫn đến những kết quả thay đổi cuộc sống như thế nào’.

Ngành dược phẩm Trung Quốc đang trải qua một quá trình chuyển đổi đáng kể khi các công ty công nghệ sinh học trong nước ngày càng mở rộng phạm vi hoạt động ra thị trường quốc tế. Sự chuyển đổi này đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc khẳng định vị thế của Trung Quốc trong hệ sinh thái chăm sóc sức khỏe toàn cầu.

Một ví dụ điển hình cho sự chuyển đổi này là loại thuốc ung thư phổi sunvozertinib do Dizal Pharma phát triển, có trụ sở tại tỉnh Giang Tô. Loại thuốc này đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) chấp thuận và được bổ sung vào hướng dẫn điều trị của Mạng lưới Ung thư toàn diện quốc gia Mỹ. Đây là loại thuốc sáng tạo đầu tiên có nguồn gốc Trung Quốc được chấp thuận tại Mỹ cho ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến gen EGFR exon20ins.

Sự kiện này phản ánh một xu hướng chuyển đổi lớn hơn trong ngành dược phẩm Trung Quốc. Các công ty dược phẩm trong nước không còn hài lòng với việc đổi mới chỉ cho thị trường nội địa mà đang hướng tới mục tiêu toàn cầu. Ông Ma Jianchun, Chủ tịch Hiệp hội Nghiên cứu WTO Trung Quốc, nhận định rằng Trung Quốc đang chuyển từ một cường quốc sản xuất dược phẩm sang một nhà lãnh đạo đổi mới toàn cầu.

Một chỉ số quan trọng cho sự thay đổi này là việc áp dụng ngày càng tăng các thử nghiệm lâm sàng đa khu vực quốc tế (MRCT). Những thử nghiệm này giúp đáp ứng các yêu cầu quy định trên dân số đa dạng ở cả châu Á và phương Tây. Theo Pharnexcloud, các công ty Trung Quốc đã tiến hành 336 thử nghiệm MRCT vào năm 2024 và dự kiến sẽ vượt 400 vào cuối năm 2025.

Ông Zhang Xiaolin, người sáng lập và Giám đốc điều hành của Dizal Pharma, chia sẻ rằng việc bắt đầu sớm các thử nghiệm quốc tế là cần thiết, đặc biệt là khi mục tiêu của công ty không chỉ giới hạn ở thị trường nội địa.

Bên cạnh tham vọng toàn cầu, các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đang tăng cường ký kết các thỏa thuận cấp phép với các đối tác quốc tế để đẩy nhanh việc tiếp cận thị trường toàn cầu. Theo dữ liệu của Soochow Securities, trong năm 2024, các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đã ký 94 thỏa thuận cấp phép trị giá 51,9 tỷ USD. Chỉ trong quý 1/2025, đã có 33 thỏa thuận như vậy được hoàn thành, tăng 32% so với cùng kỳ năm trước.